Investovat s vysokým rizikem a ještě vyšším možným ziskem. To může přinést těžký prachy. Jenže… kam investovat? Jedním z perspektivních oborů je biotechnologie a v jejím rámci genová medicína. Jaké společnosti zařadit do svého portfolia?
Zeptali jsme se umělé inteligence Geminy, které společnosti zabývající se genetickou léčbou mají největší perspektivu. Odpovědí bylo pět společností:
CRISPR Therapeutics AG (CRSP): CRISPR Therapeutics je švýcarská společnost zabývající se genovou terapií, která vyvíjí terapie na bázi CRISPR pro léčbu rakoviny, genetických poruch a dalších onemocnění. Společnost je nejlépe známá svou terapií CTX001 na bázi CRISPR pro léčbu akutní lymfoblastické leukémie s B-buněčnou linií (ALL). CRISPR Therapeutics vyvíjí také řadu dalších terapií na bázi CRISPR, včetně terapie pro léčbu srpkovité choroby a beta talasémie.
Verve Therapeutics, Inc. (VERV): Verve Therapeutics je americká společnost zabývající se genovou terapií, která vyvíjí terapie na bázi CRISPR pro léčbu neurologických poruch a očních onemocnění. Společnost je nejlépe známá svou terapií VT-02 na bázi CRISPR pro léčbu adrenoleukodystrofie (ALD). Verve Therapeutics vyvíjí také řadu dalších terapií na bázi CRISPR, včetně terapie pro léčbu Huntingtonovy choroby a Stargardtovy choroby.
Editas Medicine, Inc. (EDIT):Editas Medicine je americká společnost zabývající se genovou terapií, která vyvíjí terapie na bázi CRISPR pro léčbu genetických poruch a rakoviny. Společnost je nejlépe známá svou terapií EDIT-101 na bázi CRISPR pro léčbu beta talasémie. Editas Medicine vyvíjí také řadu dalších terapií na bázi CRISPR, včetně terapie pro léčbu srpkovité choroby a Lypodystrofie.
Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA):Intellia Therapeutics je americká společnost zabývající se genovou terapií, která vyvíjí terapie na bázi CRISPR pro léčbu rakoviny, genetických poruch a dalších onemocnění. Společnost je nejlépe známá svou terapií NTLA-201 na bázi CRISPR pro léčbu akutní myeloidní leukémie (AML). Intellia Therapeutics vyvíjí také řadu dalších terapií na bázi CRISPR, včetně terapie pro léčbu rakoviny plic a srdečního selhání.
Bluebird Bio, Inc. (BLUE):Bluebird Bio je americká společnost zabývající se genovou terapií, která vyvíjí terapie založené na genové terapii lentiviry pro léčbu genetických poruch. Společnost je nejlépe známá svou terapií Zynteglo na bázi lentiviru pro léčbu beta talasémie. Bluebird Bio vyvíjí také řadu dalších terapií na bázi lentivirů, včetně terapie pro léčbu adrenoleukodystrofie a srpkovité choroby.
Poslední jmenovaná je hodně diskutabilní. Sice má schválený lék na srpkovitou anémii, což je hodně bolestivá choroba, ale cena za léčbu má přesahovat 3 mil. USD, přičemž ve stejný den byla schválena i léčba od společnosti Crispr Therapeutics, která stojí o milion amerických dolarů méně. Navíc Bluebird Bio nemá dostatek prostředků na vybudování léčebné infrastruktury, a tak bude potřebovat další kapitál. Není divu, že její akcie spadly od schválení léku v prosinci 2023 z necelých 5 USD na méně než 90 centů.
Podělte se o svůj názor